Hvad er et nyt undersøgelsesmedicin?

Udtrykket Investigational New Drug (IND) henviser til et lægemiddel, der er udviklet af et farmaceutisk eller biotekfirma eller en anden organisation, der er klar til kliniske forsøg på mennesker. Når et lægemiddel når dette punkt, indsender enheden en ansøgning om at få tilladelse fra Food and Drug Administration (FDA) til at starte disse forsøg. Dette trin er vigtigt, da godkendelse af applikationen giver en sponsor mulighed for at sende stoffet over hele landet for at begynde at teste.

Forståelse af et nyt lægemiddel til undersøgelse

Når en virksomhed udvikler et nyt lægemiddel, skal den få godkendelse fra FDA, inden den kan sælge det til offentligheden. Virksomheden skal gennemgå en række trin og applikationer, før det kan komme til dette punkt. Det er op til virksomheden – som også kaldes narkotikasponsor – at køre de krævede tests, indsamle data og sikre, at patienter ikke udsættes for unødvendige risici, når de tager stoffet. FDA gennemgår resultaterne efter hver fase og træffer en beslutning om, hvorvidt stoffet er sikkert for offentligheden.

Et af applikationstrinnene er fase Investigational New Drug (IND) . En IND er ikke en ansøgning om markedsføringstilladelse. I stedet er det den måde, en sponsor får en undtagelse fra den føderale lov, der forbyder, at et ikke-godkendt lægemiddel transporteres over statsgrænser fra FDA. Denne undtagelse er et krav, da sponsoren i de fleste tilfælde skal sende et undersøgelsesmedicin til efterforskere i andre stater. For at opnå undtagelsen skal sponsoren indsende tilstrækkelige data gennem IND, der dokumenterer lægemidlets sikkerhed til brug ved human test.

IND-applikationen indeholder information inden for tre brede områder :

• Dyrefarmakologiske og toksikologiske undersøgelser: Virksomheder skal indsamle tilstrækkelige data fra prækliniske studier til at fastslå, om lægemidlet er rimeligt sikkert til indledende tests hos mennesker samt enhver tidligere erfaring med menneskelig brug af stoffet, såsom enhver anvendelse på udenlandske markeder. Dette trin involverer test på dyr for at bestemme lægemidlets sikkerhed og dets virkning.
• Producentinformation: Der skal medtages information om producenten for at sikre, at virksomheden kan fremstille tilstrækkelige batcher af lægemidlet og har korrekt kontrol på plads for at gøre det sikkert.
• Kliniske protokoller og efterforskeroplysninger: Det er nødvendigt med detaljerede protokoller for at afgøre, om de indledende forsøg vil udsætte mennesker for unødvendige risici. Dette inkluderer også kvalifikationer fra de kliniske efterforskere, der vil overvåge administrationen af forbindelsen.

En IND er indsendt, efter at sponsoren har bestemt, at det foreslåede lægemiddel er rimeligt sikkert til indledende brug hos mennesker, og at det viser tilstrækkelig løfte som en behandling for at retfærdiggøre kommerciel udvikling. FDA gennemgår IND-applikationen og beslutter, om det er sikkert for virksomheden at komme videre til næste fase. Dette er det kliniske forsøgsfase – det punkt, hvor lægemidlet s testet på mennesker. Sponsoren skal vente i 30 kalenderdage efter indgivelse af IND, inden der påbegyndes kliniske forsøg. Det kan koste hundreder af millioner dollars – og mange år – at gennemføre kliniske forsøg for at bringe et nyt lægemiddel på markedet. IND-applikationen betyder, at sponsoren er villig til at foretage denne enorme investering. Som sådan er investorens reaktion på en IND-applikation – som blot er det første skridt i en lang og vanskelig proces til godkendelse af lægemidler – typisk neutral.

Typer af Investigational New Drugs (INDs)

Investigational New Drugs (INDs) falder i to kategorier – kommercielle og forskningsindiske. Den store forskel mellem disse to kategorier er, hvem der ansøger. ”Som navnet antyder, er den kommercielle IND-kategori søges af et firma, der ønsker at teste et lægemiddel for at bringe det på markedet. Enhver virksomhed kan ansøge om denne IND, uanset om det er et stort farmaceutisk eller biotekfirma, samt en nonprofit organisation (NPO) såsom en kræftforskningsgruppe. Ansøgningsprocessen for en kommerciel IND kan være ret lang og kompliceret. Det skyldes, at data ofte indsamles flere steder og involverer mange efterforskere.

Undersøgelsen eller ikke-kommerciel IND er det trin, som efterforskere har brug for for at køre tests på et eksisterende lægemiddel. Forskere kræver godkendelse, når de vil teste godkendte lægemidler, der allerede er på markedet. Test kan omfatte nye doser eller nye anvendelser af disse lægemidler. Størstedelen af IND’er er arkiveret til ikke-kommerciel forskning og er af tre hovedtyper – Investigator IND, Emergency Use IND og Treatment IND. Ansøgningsprocessen er generelt enklere end den for en kommerciel IND, fordi test udføres normalt af en mindre gruppe mennesker og ét sted.