Che cos’è un nuovo farmaco sperimentale?

Il termine Investigational New Drug (IND) si riferisce a un farmaco sviluppato da un’azienda farmaceutica o biotecnologica o da un’altra organizzazione pronta per sperimentazioni cliniche sugli esseri umani. Quando un farmaco raggiunge questo punto, l’entità presenta una domanda per ottenere il consenso della Food and Drug Administration (FDA) per iniziare queste prove. Questo passaggio è importante poiché l’approvazione della domanda consente a uno sponsor di spedire il farmaco in tutto il paese per iniziare i test.

Comprensione di un nuovo farmaco sperimentale

Quando un’azienda sviluppa un nuovo farmaco, deve ottenere l’approvazione della FDA prima di poterlo vendere al pubblico in generale. L’azienda deve eseguire una serie di passaggi e applicazioni prima di poter arrivare a questo punto. Spetta all’azienda, chiamata anche sponsor del farmaco, eseguire i test richiesti, raccogliere dati e assicurarsi che i pazienti non siano esposti a rischi inutili quando assumono il farmaco. La FDA esamina i risultati dopo ogni fase e determina se il farmaco è sicuro per il pubblico.

Uno dei passaggi dell’applicazione è la fase Investigational New Drug (IND) . Un IND non è una domanda di approvazione del marketing. Invece, è il modo in cui uno sponsor ottiene un’esenzione dalla legge federale che vieta il trasporto di un farmaco non approvato dalla FDA oltre i confini statali. Questa esenzione è un requisito poiché, nella maggior parte dei casi, lo sponsor deve inviare un farmaco sperimentale a ricercatori in altri stati. Per ottenere l’esenzione, lo sponsor deve inviare dati sufficienti attraverso l’IND, documentando la sicurezza del farmaco per l’uso nei test sull’uomo.

La domanda IND contiene informazioni in tre grandi aree :

• Studi di farmacologia e tossicologia sugli animali: le aziende devono raccogliere dati sufficienti da studi preclinici per stabilire se il farmaco è ragionevolmente sicuro per i test iniziali sugli esseri umani, nonché qualsiasi precedente esperienza riguardante l’uso umano del farmaco come qualsiasi utilizzo nei mercati esteri. Questa fase prevede test sugli animali per determinare la sicurezza del farmaco e la sua efficacia.
• Informazioni sul produttore: è necessario includere informazioni sul produttore per garantire che la società possa produrre lotti sufficienti del farmaco e disponga del adeguati controlli in atto per farlo in sicurezza.
• Protocolli clinici e informazioni per lo sperimentatore: sono necessari protocolli dettagliati per determinare se le sperimentazioni iniziali esporranno soggetti umani a rischi inutili. Ciò include anche le qualifiche degli investigatori clinici che sovrintende alla somministrazione del composto.

Viene presentato un IND dopo che lo sponsor ha determinato che il farmaco proposto è ragionevolmente sicuro per l’uso iniziale negli esseri umani e che mostra sufficiente promessa come trattamento per giustificare lo sviluppo commerciale. La FDA esamina la domanda di IND e decide se è sicuro per l’azienda passare alla fase successiva. Questa è la fase della sperimentazione clinica, il punto in cui il farmaco i è testato sugli esseri umani. Lo sponsor deve attendere 30 giorni di calendario dopo aver presentato l’IND prima di iniziare qualsiasi sperimentazione clinica. Può costare centinaia di milioni di dollari – e molti anni – intraprendere sperimentazioni cliniche per portare un nuovo farmaco sul mercato. L’applicazione IND significa che lo sponsor è disposto a fare questo enorme investimento. In quanto tale, la reazione degli investitori a una domanda di IND, che è solo il primo passo di un processo lungo e arduo per l’approvazione di un farmaco, è tipicamente neutra.

Tipi di Investigational New Drugs (IND)

Investigational New Drugs (IND) si dividono in due categorie: INDs commerciali e di ricerca. La grande differenza tra queste due categorie è chi presenta la domanda. Come suggerisce il nome, il commerciale La categoria IND è ricercata da un’azienda che desidera testare un farmaco per immetterlo sul mercato. Qualsiasi azienda può richiedere questo IND, sia che si tratti di “una grande azienda farmaceutica o biotecnologica, nonché di un’organizzazione senza scopo di lucro (NPO) come un gruppo di ricerca sul cancro. Il processo di richiesta di un IND commerciale può essere abbastanza lungo e complicato. Questo perché i dati vengono spesso raccolti in più posizioni e coinvolgono molti ricercatori.

La ricerca o IND non commerciale è il passaggio che i ricercatori richiedono per eseguire test su un farmaco esistente. I ricercatori richiedono l’approvazione quando vogliono testare farmaci approvati che sono già sul mercato. I test possono includere nuovi dosaggi o nuove applicazioni per questi farmaci. La maggior parte degli IND sono archiviati per la ricerca non commerciale e sono di tre tipi principali: IND investigatore, IND per uso di emergenza e IND di trattamento. Il processo di candidatura è generalmente più semplice di quello di un IND commerciale perché il test viene normalmente eseguito da un gruppo più piccolo di persone e in un unico luogo.