Wat is een Investigational New Drug?

De term Investigational New Drug (IND) verwijst naar een medicijn dat is ontwikkeld door een farmaceutisch of biotechbedrijf of een andere organisatie en dat klaar is voor klinische proeven op mensen. Wanneer een medicijn dit punt bereikt, dient de entiteit een aanvraag in om toestemming te krijgen van de Food and Drug Administration (FDA) om met deze onderzoeken te beginnen. Deze stap is belangrijk omdat goedkeuring voor de aanvraag een sponsor in staat stelt het medicijn door het hele land te verzenden om te beginnen met testen.

Een nieuw geneesmiddel voor onderzoek begrijpen

Wanneer een bedrijf een nieuw medicijn ontwikkelt, moet het goedkeuring krijgen van de FDA voordat het het aan het grote publiek kan verkopen. Het bedrijf moet een reeks stappen en toepassingen doorlopen voordat het zover kan komen. Het is aan het bedrijf – dat ook wel de drugssponsor wordt genoemd – om de vereiste tests uit te voeren, gegevens te verzamelen en ervoor te zorgen dat patiënten niet worden blootgesteld aan onnodige risico’s wanneer ze het medicijn innemen. De FDA beoordeelt de resultaten na elke fase en bepaalt of het medicijn veilig is voor het publiek.

Een van de toepassingsstappen is de Investigational New Drug (IND) -fase . Een IND is geen aanvraag voor een handelsvergunning. In plaats daarvan is het de manier waarop een sponsor een uitzondering op de federale wet krijgt die verbiedt dat een niet-goedgekeurd medicijn van de FDA over de staatsgrenzen wordt vervoerd. Deze vrijstelling is een vereiste omdat de sponsor in de meeste gevallen een geneesmiddel voor onderzoek naar onderzoekers in andere staten moet verzenden. Om de vrijstelling te verkrijgen, moet de referent voldoende gegevens indienen via de IND, waarin de veiligheid van het medicijn voor gebruik bij testen op mensen wordt gedocumenteerd.

De IND-aanvraag bevat informatie op drie brede gebieden :

• Dierfarmacologie en toxicologische onderzoeken: bedrijven moeten voldoende gegevens verzamelen uit preklinische onderzoeken om vast te stellen of het medicijn redelijk veilig is voor initiële tests bij mensen, evenals enige eerdere ervaring met menselijk gebruik van de drug, zoals elk gebruik op buitenlandse markten. Deze stap omvat testen op dieren om de veiligheid en de werkzaamheid van het geneesmiddel te bepalen.
• Informatie over de fabrikant: er moet informatie over de fabrikant worden opgenomen om ervoor te zorgen dat het bedrijf voldoende batches van het geneesmiddel kan produceren en over de de juiste controles om dit veilig te doen.
• Klinische protocollen en onderzoeksinformatie: gedetailleerde protocollen zijn nodig om te bepalen of de eerste onderzoeken menselijke proefpersonen aan onnodige risico’s zullen blootstellen. Dit omvat ook kwalificaties van de klinische onderzoekers die toezicht houden op de toediening van de stof.

Een IND wordt ingediend nadat de sponsor heeft vastgesteld dat het voorgestelde medicijn redelijk veilig is voor eerste gebruik bij mensen en dat er voldoende belofte als een behandeling om commerciële ontwikkeling te rechtvaardigen. De FDA beoordeelt de IND-aanvraag en besluit of het voor het bedrijf veilig is om door te gaan naar de volgende fase. Dit is de klinische proeffase – het punt waarop het medicijn i s getest op mensen. De referent moet 30 kalenderdagen wachten na het indienen van de IND alvorens met klinische proeven te beginnen. Het kan honderden miljoenen dollars – en vele jaren – kosten om klinische proeven uit te voeren om een nieuw geneesmiddel op de markt te brengen. De IND-aanvraag geeft aan dat de referent bereid is deze enorme investering te doen. Als zodanig is de reactie van investeerders op een IND-aanvraag – wat slechts de eerste stap is in een lang en moeizaam proces voor goedkeuring van geneesmiddelen – doorgaans neutraal.

Soorten Investigational New Drugs (IND’s)

Investigational New Drugs (IND’s) vallen in twee categorieën: commerciële IND’s en onderzoeks-IND’s. Het grote verschil tussen deze twee categorieën is wie de aanvraag indient. Zoals de naam al doet vermoeden, IND-categorie wordt gezocht door een bedrijf dat een medicijn wil testen om het op de markt te brengen. Elk bedrijf kan deze IND aanvragen, of het nu een groot farmaceutisch of biotechbedrijf is, maar ook een non-profitorganisatie (NPO) zoals een kankeronderzoeksgroep. De aanvraagprocedure voor een commerciële IND kan vrij lang en ingewikkeld zijn. Dat komt omdat gegevens vaak op meerdere locaties worden verzameld en waarbij veel onderzoekers betrokken zijn.

De onderzoeks- of niet-commerciële IND is de stap die onderzoekers nodig hebben om tests uit te voeren op een bestaand medicijn. Onderzoekers hebben toestemming nodig als ze goedgekeurde medicijnen willen testen die al op de markt zijn. Het testen kan nieuwe doseringen of nieuwe toepassingen voor deze medicijnen omvatten. De meerderheid van de IND’s wordt aangevraagd voor niet-commercieel onderzoek en bestaat uit drie hoofdtypen: Onderzoeker IND, IND voor noodgevallen en Behandeling IND. Het aanvraagproces is over het algemeen eenvoudiger dan dat van een commerciële IND, omdat het testen normaal gesproken door een kleinere groep mensen en op één locatie wordt gedaan.